Développer la thérapie génique
La France compte environ 3 millions de personnes qui sont touchées par les maladies rares, les enfants représentent la moitié de ce chiffre. La plupart de ces affections génétiques rares sont graves, chroniques, invalidantes et parfois mortelles.
L’Association française contre les myopathies a permis des progrès spectaculaires dans la recherche en matière de génétique grâce à son laboratoire, le Généthon.
Créé en 1990, ce laboratoire à but non lucratif a investi plus de 1,1 milliard d’euros (notamment dans les essais cliniques) pour développer des thérapies géniques et améliorer ainsi le bien-être des personnes malades.
«Le principe de la thérapie génique est simple : remplacer un gène défectueux par une version non mutée, mais sa mise en œuvre est complexe », explique Frédéric Revah, directeur général du Généthon.
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